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Distrofia muscular de Duchenne: o caminho até o tratamento
Medicamentos: Elevidys, atalureno, givinostate
- O Elevidys teve registro condicional em dezembro de 2024, suspenso em julho de 2025 e cancelado em agosto de 2026. Com isso, ficam proibidas a importação e a comercialização no Brasil.
- O atalureno liderou os gastos com compras judiciais em 2022, mas teve o registro europeu expirado em 2025.
- Em agosto de 2026, a ANVISA aprovou o givinostate (Duvyzat).
Qual regra se aplica
É o exemplo de como a situação muda: confira o registro antes de pedir e veja se surgiu nova alternativa.
As decisões que importam
Tema 500
O Estado não fornece remédio experimental. Sem registro, só por exceção.
- Registro em agência estrangeira de renome, como FDA ou EMA
- Nenhum substituto terapêutico registrado no Brasil
- Pedido de registro no país, dispensado para medicamentos órfãos de doenças raras e ultrarraras
Na prática: A União deve obrigatoriamente estar no processo, na Justiça Federal. O Estado também pode ser incluído.
Tema 6 e Súmula Vinculante 61
Para remédio registrado na ANVISA, mas fora das listas do SUS, o autor precisa provar, ao mesmo tempo, seis requisitos.
- Negativa do pedido administrativo
- Ilegalidade da não incorporação pela Conitec, ausência de pedido ou demora na análise
- Impossibilidade de substituir por remédio das listas do SUS
- Eficácia e segurança comprovadas por ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise
- Laudo médico fundamentado, descrevendo o tratamento já realizado
- Incapacidade financeira de custear o remédio
Na prática: O juiz deve consultar o NatJus e, se deferir, oficiar os órgãos competentes para avaliar a incorporação.
Onde encontrar apoio
Maior associação nacional de pessoas com distrofia muscular. Reúne associações e movimentos de famílias, mantém o observatório Radar Distrofia Muscular e atua na defesa dos pacientes junto ao poder público.
www.distrofiabrasil.org.br
Instagram @aliancadistrofiabrasil
Descubra o caminho do seu caso
Três perguntas mostram contra quem pedir, onde e o que provar. O guia também tem o checklist de documentos e o roteiro do relatório médico para enviar ao médico.
Situação conferida em novembro de 2026. Ela muda com frequência: confirme sempre antes de cada pedido.