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Doença de Fabry: o caminho até o tratamento
Medicamentos: Alfagalsidase, beta-agalsidase, migalastate
- A alfagalsidase e a beta-agalsidase (esta para a forma clássica) estão no SUS.
- O migalastate, de uso oral, teve a não incorporação decidida pela Portaria SECTICS/MS nº 23/2025.
- A alfagalsidase está entre os maiores gastos da União com ações judiciais.
Qual regra se aplica
Para o migalastate: Tema 6, incluindo a ilegalidade da não incorporação.
As decisões que importam
Tema 6 e Súmula Vinculante 61
Para remédio registrado na ANVISA, mas fora das listas do SUS, o autor precisa provar, ao mesmo tempo, seis requisitos.
- Negativa do pedido administrativo
- Ilegalidade da não incorporação pela Conitec, ausência de pedido ou demora na análise
- Impossibilidade de substituir por remédio das listas do SUS
- Eficácia e segurança comprovadas por ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise
- Laudo médico fundamentado, descrevendo o tratamento já realizado
- Incapacidade financeira de custear o remédio
Na prática: O juiz deve consultar o NatJus e, se deferir, oficiar os órgãos competentes para avaliar a incorporação.
Onde encontrar apoio
Até novembro de 2026, não localizamos associação brasileira específica para esta doença. Estas entidades atendem doenças raras em geral.
Fundado em 2001, acolhe, orienta e encaminha pacientes com doenças raras e suas famílias, e atua em políticas públicas como a ampliação do teste do pezinho.
www.vidasraras.org.br
Reúne associações de pacientes com doenças raras de todas as regiões e as representa em conselhos e espaços de saúde. É um bom ponto de partida para encontrar a associação de uma doença específica.
Instagram @febrararas
Instituição sem fins lucrativos que apoia as associações e os pacientes de doenças raras das três regiões. Atuou no Senado pela oferta do tratamento da CLN2 (doença de Batten) no SUS.
Instagram @fedrann_oficial
Descubra o caminho do seu caso
Três perguntas mostram contra quem pedir, onde e o que provar. O guia também tem o checklist de documentos e o roteiro do relatório médico para enviar ao médico.
Situação conferida em novembro de 2026. Ela muda com frequência: confirme sempre antes de cada pedido.